Những loại thuốc này được gọi là thuốc tương tự sinh học (biosimilar), là một dạng thuốc sinh học thay thế được tạo ra từ các sinh vật sống. Các nhà sản xuất phải chứng minh rằng, chúng không có sự khác biệt về mặt lâm sàng so với các sản phẩm tham khảo sinh học về mặt sinh học, độ tinh khiết và hiệu dụng.

Bà Kiran Mazumdar Shaw, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành Biocon, một tập đoàn dược phẩm Ấn Độ, nói rằng: “Mỹ và châu Âu phát hiện ra rằng, các chế phẩm sinh học đang ngày càng trở nên đắt đỏ, nên sức hút kiếm tìm các sản phẩm biosimilar là rất lớn, về cơ bản, sản phẩm loại này giảm chi phí chăm sóc sức khỏe. Lợi nhuận trong phân khúc này là rất lớn, và tôi nghĩ rằng, đó là lý do thuyết phục lý giải tại sao mọi người muốn tham gia vào lĩnh vực biosimilar”.

Ông Utkarsh Palnitkar, Giám đốc Khoa học cuộc sống quốc gia tại tập đoàn KPMG Ấn Độ, cho biết: “Ngành công nghiệp khoa học đời sống (life sciences) toàn cầu đang dần chuyển đổi từ các loại thuốc hóa chất sang chế phẩm sinh học. Phân khúc biosimilar toàn cầu được mong đợi tăng (theo giá trị bán hàng ở mức niêm yết) từ mức 2 tỉ USD năm 2016 lên mức 12,1 tỉ USD vào năm 2020”.

Ông cho biết thêm: “Thị trường biosimilar Ấn Độ đang trở nên hấp dẫn với sự ra đời của các sản phẩm mới, sự chấp nhận ngày càng tăng đối với các sản phẩm biosimilar và gia nhập của nhiều đối thủ mới. Thị trường biosimilar nội địa được mong chờ tăng từ mức 186 triệu USD năm 2016 lên mức 1,1 tỉ USD vào năm 2020”.

Thuốc biosimalar phức tạp hơn nhiều so với các loại thuốc tổng hợp. Các công ty cần phải giải quyết các quy trình phức tạp xuyên quốc gia và chi phí thử nghiệm lâm sàng cao hơn các loại thuốc tổng hợp.

Theo Trung tâm Quốc gia về Thông tin công nghệ sinh học (NCBI) của Hoa Kỳ, đầu tư cần thiết để phát triển một loại thuốc tổng hợp khoảng từ 1 – 4 triệu USD, so với mức 100 – 250 triệu USD cho thuốc biosimilar. Các nghiên cứu của NCBI chỉ ra rằng, thuốc biosimilar có chi phí thấp hơn 15 – 30% so với các sản phẩm sinh học, trong khi các loại thuốc tổng hợp có chi phí thấp hơn 50 - 90% các loại thuốc có thương hiệu.

Năm ngoái, cơ quan Quản lý thực phẩm và dược phẩm Hoa Kỳ đã chấp nhận đơn đăng ký của Biocon để đánh giá loại thuốc biosimilar Pegfilgrastim – một giải pháp thay thế cho Neulasta, sản phẩm của công ty dược phẩm sinh học Amgen, Hoa Kỳ. Neulasta được sử dụng để làm giảm nguy cơ nhiễm trùng sau hóa trị trong điều trị một số loại ung thư nhất định.

Pegfilgrastim là một trong sáu loại sản phẩm sinh học được đồng phát triển giữa Biocon và Mylan cho thị trường toàn cầu, và với các sản phẩm khác đã được lên kế hoạch. Bà Shaw cho biết: “Qua nhiều năm, chúng tôi chờ đợi các sản phẩm biosimilar đóng góp to lớn cho sự phát triển của Biocon. Chúng tôi đã cung cấp một lượng lớn biosimilar đến nhiều thị trường mới nổi, và khi chúng tôi nhận được sự chấp thuận của Mỹ và châu Âu, chúng tôi hy vọng sản phẩm biosimilar sẽ đóng góp khoảng 20% dòng sản phẩm hàng đầu của chúng tôi”.

Thử nghiệm lâm sàng

Tháng 6/2016, Tổ chức Kiểm soát tiêu chuẩn thuốc trung ương, cơ quan tương đương với FDA của Ấn Độ, thông báo hướng dẫn mới cho việc phát triển loại thuốc biosimilar và giải quyết các thủ tục cần thiết cho các công ty dùng thuốc từ các thử nghiệm lâm sàng đưa ra thị trường.

Điều này đã gây ra một cuộc chạy đua giữa các công ty Ấn Độ. Nhà sản xuất thuốc tổng hợp Cipla đã dành ra 130 triệu USD cho vài năm tới để phát triển thuốc biosimilar; tháng 2/2016, hãng Aurobindo Pharma thông báo, hãng này sẽ tăng gấp đôi ngân sách nghiên cứu lên mức 80 triệu USD, tập trung vào thuốc biosimilar, và hãng Dr. Reddy đang phát triển hai dòng thuốc biosimilar mới: Trastuzumab để điều trị ung thư vú và Bevacizumab để điều trị ung thư di căn.

Hãng Reliance Life Sciences đã mua lại bản quyền toàn cầu thuốc biosimilar về infliximab – một loại thuốc điều trị bệnh viêm khớp – từ nhà sản xuất các chế phẩm dược sinh học Epirus có trụ sở ở Boston đã bị phá sản vào tháng 7/2016, và Zydus Cadila, một công ty dược phẩm Ấn Độ khác đã thông báo hợp tác với hãng Eczacibasi Ilac Pazarlama của Thổ Nhĩ Kỳ để đưa ra các sản phẩm biosimilar ở thị trường Thổ Nhĩ Kỳ.

Hãng Biocon đã bắt tay với hãng dược phẩm Fujifilm Nhật Bản để bán sản phẩm Glargine, một sản phẩm tương tự với Insulin, ở thị trường Nhật. Loại thuốc này được đưa ra vào tháng 6 năm ngoái, đây là sự phê chuẩn về biosimilar đầu tiên của hãng Biocon ở một nước phát triển, và sản phẩm biosimilar đầu tiên được một công ty Ấn Độ phát triển được chấp thuận ở Nhật Bản. Cổ phiếu của Biocon đã tăng 45% sau sự chấp thuận này.

Bà Shaw cho biết: “Nhật Bản rất quan tâm đến việc sử dụng sản phẩm biosimilar như là con đường hướng về phía trước. Do dân số già và sự cần thiết phải giảm chi phí chăm sóc sức khỏe, nên họ xem biosimilar là một phần không thể tách rời của chiến lược chăm sóc sức khỏe”.

Bà cho biết thêm: “Sự quan tâm của Biocon sẽ luôn là tiểu đường và ung thư. Và chúng tôi luôn quan tâm chú ý và liên hệ với các công ty đang làm điều gì đó để tăng thêm giá trị cho những gì chúng tôi đang làm về bệnh tiểu đường, ung thư hoặc miễn dịch ung thư”.

Trong khi một số công ty đang phát triển thuốc biosimilar dấy lên lo ngại về quan điểm ủng hộ chủ nghĩa bảo hộ của Tổng thống Trump có thể làm tổn hại triển vọng của ngành này, nhưng bà Shaw thấy được các cơ hội dành cho các công ty Ấn Độ.

Bà Shaw nói: “Hệ thống chăm sóc sức khỏe của Mỹ đã dựa quá nhiều vào thuốc tổng hợp, và họ cần các dược phẩm sinh học có thể chấp nhận được để giảm chi phí. Từ quan điểm này, tôi không nghĩ chúng ta đang ở hoàn cảnh tồi tệ. Và tôi tin rằng, Ấn Độ là một đối tác chiến lược cho mô hình chăm sóc sức khỏe của họ trong việc cải tiến thuốc, phát triển thuốc và cuối cùng là phát triển những loại thuốc có thể chấp nhận được cho thị trường Mỹ”.

Tuy nhiên, thất bại trong các cuộc thử nghiệm, thiếu nhân lực được đào tạo và chi phí vượt trội là tất cả những nguy cơ tiềm ẩn cho sản phẩm biosimalar, ngoài ra còn chưa kể đến sự cạnh tranh từ Trung Quốc, Hàn Quốc và Thổ Nhĩ Kỳ.

Biosimalar và các sản phẩm sinh học nói chung đều rất phức tạp, vì thế chi phí cho những thách thức về quy định đóng vai trò quan trọng trong sự phát triển. Bà Shaw cho biết: “Nếu không đơn giản hóa cách thức quản lý thì các công ty sẽ phải chi tiêu nhiều hơn. Nhưng tôi tin rằng, các cơ quan quản lý ở Mỹ và châu Âu có sự thông thoáng hơn về sản phẩm biosimilar, như thế tương lai sẽ rõ ràng hơn và chi phí sẽ giảm xuống”.

Các công ty dược phẩm Ấn Độ không phải là còn lạ với sự rối ren trong các quy định của Mỹ. Theo cơ quan xếp hạng tín dụng ICRA, FDA đã ban hành khoảng 50 thư cảnh báo đến các công ty Ấn Độ về những sai lệch về thủ tục lâm sàng và thử nghiệm sản phẩm trong giai đoạn 2008 – 2015. Trong số này có khoảng 40% đã được chuyển thành các cảnh báo nhập khẩu. Các hãng dược phẩm như Sun Pharmaceutical Industries, Dr. Reddy's, Cadila Healthcare và IPCA Laboratories đều phải đối mặt với các áp lực từ FDA trong năm 2015.

Sự phát triển của ngành công nghiệp này có thể tạo ra tương đối ít các việc làm có liên quan, vì sản xuất dược phẩm được tự động hóa cao, nhưng có thể tăng cường cạnh tranh về nhân lực tài năng ở các nước Nam Á. Bà Shaw cho biết: “Ngay cả đối với Biocon, tôi không nghĩ chiến dịch “Sản xuất ở Ấn Độ” có thể tạo ra lượng lớn việc làm, mà chỉ về sự đóng góp nhiều hơn về GDP mà thôi”.

“Không có lý do gì để Ấn Độ không làm tốt những gì chúng tôi đang làm trong lĩnh vực này. Tôi nghĩ, chúng ta có công nghệ sinh học và khoa học đời sống có một nguồn tài năng giàu có, và cá nhân tôi tin rằng, nếu chúng ta không tận dụng nguồn tài nguyên giàu có này theo nhiều cách khác nhau thì chúng ta sẽ bỏ qua một cơ hội lớn”.

Trung tâm Nghiên cứu Ấn Độ dịch

Nguồn: http://asia.nikkei.com/Business/Trends/Indian-drug-groups-ramp-up-biosimilar-bets?page=2